Генетики научились лечить довольно серьезное заболевание — синдромом Ушера, который вызван дефектами в генетическом коде. Синдром вызывает у пациентов проблемы со слухом, зрением и чувством равновесия. Часто дети, рожденные с таким диагнозом, вскоре слепнут, а потом — постепенно еще и лишаются слуха. К счастью, теперь такого не будет, — говорят медики.
А происходит при этом сбое вот что: когда организм пытается выстроить белок гормонин, ответственный за формирования волосков, «захватывающих» звук, программа дает сбой, тем самым лишая человека возможности не только слышать, но зачастую еще и видеть.
Генетики из Университета Розалинды Франклин долго работали с испытательным образцом генетического материала, который разными способами пытались «присоединить» к месту мутации, чтобы остановить процесс и дать шанс белку на формирование.Так называемую «генетическую заплатку» не только создали, но даже успели протестировать на мышах в лаборатории. В последствии, мыши действительно остались здоровыми, хотя спустя полгода слух у них все же ухудшился, однако, если сравнить с тем, что было бы без вмешательства ученых, становится ясно: это — прогресс.
«Заплатка» — это инъекция, которую ребенку с упомянутым диагнозом нужно ввести в первые десять дней жизни. Ученые, впрочем, какое-то время еще поэкспериментируют — и попробуют рассчитать технологию введения средства в период внутриутробного развития.
