ПАРИЖ, Франция, CET, 12 июля 2021, 8:00 CET - Pharnext SA (FR0011191287 - АЛЬФА) ('Компания'), продвинутая поздняя стадия клиническая биофармацевтическая компания, ведущая новые подходы к развитию инновационных сочетаний лекарств на основе больших данных о геномике и искусственного интеллекта, используя его платформу PLEOTHERAPY(TM), сегодня объявляют о приеме первого пациента в Европе в его основном клиническом исследовании Фазы III ('ГЛАВНОЕ испытание') PXT3003 в типе 1A ('CMT1A') болезни Charcot-Marie-Tooth. Этот первый европейский прием, важный этап Компании, произошел в University Hospital La Timone в Марселе (Франция) и был достигнут согласно предшествующему раскрытию графиков времени. PXT3003 - ведущая программа Компании, чтобы рассматривать CMT1A, признак с в настоящее время никакими существующими одобренными методами лечения.
Испытание в настоящее время уже идет полным ходом в США, где первый пациент дозировался в марте 2021 с несколькими сайтами, активно показывающими и регистрирующими пациентов с CMT1A. Испытание зарегистрирует приблизительно 350 предметов с CMT1A легкой или средней степени тяжести в 50 центрах по США, Канаде, Европе, и Израилю, и, с сегодняшнего дня, на правильном пути, чтобы закончить прием в 2Q 2022, как первоначально запланировано.
Главные цели ГЛАВНОГО испытания состоят в том, чтобы оценить безопасность и эффективность PXT3003 для обработки CMT1A. Об известных результатах этого испытания, как ожидают, объявят в 3Q 2023. Если основные конечные точки будут встречены в ГЛАВНОМ испытании и в преклиническом исследовании факториала в известной и утвержденной трансгенной модели крысы CMT1A, то результаты обоих исследований сформируют основание маркетингового досье разрешения, которое будет представлено США (FDA) и европеец (Европейское валютное соглашение) регулирующие органы потенциально в 1H 2024.
Эдриан Хепнер, MD, доктор философии, главный санитарный инспектор Pharnext, сказал: «Мы рады видеть продолжающийся прогресс приема ГЛАВНОГО испытания посредством открытия первого европейского центра в Марселе согласно планам. Добавление европейских центров тем, которые уже бегут в США, представляет другой положительный шаг для PXT3003, поскольку мы стремимся помочь пациентам с CMT1A. Дополнительные центры будут также активированы во всем мире за лето».
Шэхрам Аттариан, MD, доктор философии, Глава Neuromuscular Diseases и отдела БАС в University Hospital La Timone в Марселе (Франция), Координатор редких заболеваний FILNEMUS Сетевые и Нервно-мышечные Справочные Центры Болезней во Франции и Ведущий Следователь ГЛАВНОГО испытания в Европе, заявили: «Я имею честь принудить первый сайт в Европе регистрировать пациентов в этом многообещающем основном клиническом исследовании Фазы III, другом шаге к потенциальному лечению тех, которые имеют CMT1A. Я надеюсь иметь больше сайтов, регистрирующих предметы в Европе, и глобально, в ближайшие недели.
О типе 1A ('CMT1A') болезни Charcot-Marie-Tooth
Charcot-Marie-Tooth ('CMT') болезнь охватывает разнородную группу унаследованных, серьезных, изнурительных, прогрессивных и хронических периферийных невропатий. CMT1A, наиболее распространенный тип CMT, является сиротской болезнью с распространенностью 1/5000 людей, затрагивающих приблизительно 150 000 человек в Европе и США и приблизительно 1 500 000 человек во всем мире. Генетическая мутация, ответственная за CMT1A, является дублированием генного кодирования PMP22 для периферийного миелинового белка. Дублирование этого гена приводит к сверхвыражению белка PMP22 и отказу ячеек Schwann произвести нормальный миелин (нейронная оболочка). Отсутствие нормальной миелиновой структуры и функции приводит к неправильной проводимости периферического нерва и аксональной потере. В результате деградации периферического нерва пациенты страдают от прогрессирующей атрофии мышц и в ногах и в руках, вызывающих проблемы с ходьбой, бегая и балансом, а также неправильным ручным функционированием. Они могли бы также пострадать от умеренного, чтобы смягчить сенсорные беспорядки. Признаки Ферста обычно появляются во время юности и будут прогрессивно развиваться в течение жизни. Пациенты с большей частью тяжелой формы CMT1A заканчивают в инвалидных колясках, представляя по крайней мере 5% случаев. До настоящего времени никакие лечебные или симптоматические лекарства не были одобрены, и лечение состоит из заместительной терапии, такой как ортотика, фигурные скобки ноги, физиотерапия и трудотерапия или хирургия. Больше информации может быть найдено по https://pharnext.com/en/disease/charcot-marie-tooth.
О PXT3003
PXT3003 - новая фиксированная доза синергетическая комбинация baclofen, naltrexone и сорбитола, сформулированного как устное решение, данное два раза в день. Три отдельных компонента PXT3003 были отобраны к downregulate сверхвыражение белка PMP22, приведя к улучшению нейронной передачи сигналов в дисфункциональных периферических нервах, которые являются основной частью патофизиологии этой болезни. PXT3003 мог также иметь положительное влияние на другие клеточные типы моторной части, такие как аксон (прямая защита), нервно-мышечные соединения или мышечные клетки. PXT3003 показал обещание и последовательные результаты через преклинические и клинические исследования в Фазе II и Фазе III (PLEO-CMT и PLEO-CMT-FU). Больше информации может быть найдено по https://pharnext.com/en/pipeline/pxt3003.
О ГЛАВНОМ испытании
ГЛАВНОЕ испытание - международное, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, основное исследование Фазы III с двумя руками, оценивая эффективность и безопасность PXT3003 против плацебо в пациентах CMT1A легкой или средней степени тяжести, за 15-месячный период. Доза PXT3003, проверенного в ГЛАВНОМ испытании, соответствует большей дозе ('HD'), проверенный в предшествующем испытании Фазы III ('PLEO-CMT'). По договоренности с регулирующими органами, основная конечная точка эффективности будет Полным Масштабом Ограничений Невропатии ('ONLS'), который измеряет функциональную моторную нетрудоспособность. Вторичные конечные точки включают следующие результативные меры: 1) 10-метровый Тест Прогулки ('10mWT'), 2) Определенное количественно Мускульное Тестирование (двусторонняя нога dorsiflexion dynamometry), 3) Пэтинт Глобэл Импрешен Серьезности ('PGI-S''), 4) Пэтинт Глобэл Импрешен Изменения ('PGI-C'), 5) Счет Невропатии Charcot-Marie-Tooth, версия 2 ('CMTNS-v2'), и 6) Определенное количественно Мускульное Тестирование (вручают власть). Безопасность и толерантность будут проверены в течение исследования. Дополнительная информация о ГЛАВНОМ испытании может быть найдена на ClinicalTrials.gov веб-сайте (идентификационный номер исследования: NCT04762758) здесь.
О Фарнексте
Фарнекст - продвинутая компания биопрепарата клинической стадии, развивающая новую терапию для сироты и общих нейродегенеративных заболеваний, которые в настоящее время испытывают недостаток в лечебном и/или изменяющем болезнь лечении. У Фарнекста есть два ведущих продукта в клиническом развитии. PXT3003 закончил международное испытание Фазы III с положительными известными результатами для обработки типа 1A ('CMT1A') болезни Charcot-Marie-Tooth и преимуществ от статуса лекарства от редких болезней в Европе и Соединенных Штатах. Международное основное исследование Фазы III PXT3003 в CMT1A, ГЛАВНОМ испытании, в настоящее время продолжается. PXT864 произвел ободрительные результаты Фазы II при болезни Альцгеймера и будет продвинут через партнерства. Фарнекст развивал новую парадигму изобретения лекарства на основе больших данных о геномике и искусственного интеллекта: PLEOTHERAPY(TM). Фарнекст определяет и развивает синергетические комбинации наркотиков под названием PLEODRUG(TM). Больше информации может быть найдено по www.pharnext.com.
Фарнекст перечислен на Фондовой бирже Роста Euronext в Париже (кодекс ISIN: FR0011191287).
